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生物探索 2017-01-14 22:44

▎药明康德/报道 在第五届药明康德全球论坛的第一个专题讨论“ LaunchPad 2016”上,我们关注2016年的几家焦点新锐。众所周知,新药研发之旅充满着曲'...

▎药明康德/报道

在第五届药明康德全球论坛的第一个专题讨论“ LaunchPad 2016”上,我们关注2016年的几家焦点新锐。众所周知,新药研发之旅充满着曲折和坎坷,癌症、中枢神经系统疾病以及抗衰老领域尤甚。面对这些棘手的顽疾,三家年轻的公司勇敢地站了出来,得到了投资界的一致看好:专注于中枢神经疾病新药研发的 Denali Therapeutics获得了1.3亿美元的B轮投资、助力重新定义衰老的 Unity Biotechnology完成了价值1.16亿美元的B轮融资、开发创新癌症疗法的 IDEAYA Biosciences在A轮融资中募得了4600万美元,并被业内知名媒体FierceBiotech评选为年度“十五家猛公司”(Fierce 15)之一。这三家新锐将用怎样的全新视角来挑战顽疾,并将新药带入临床试验?BioCentury总裁兼首席执行官David Flores先生在本场专题讨论上,与这三家明星公司的首席执行官们做了一场深入的探讨。

David Flores先生:这场讨论将分为三个部分,首先,我们将着眼过去,讨论每个领域在过去吸取的经验,以及发生的变化;其次,我们将花大部分时间讨论这些公司的现状,由各位发言者为大家介绍在他们在企业管理、风险控制、技术发展、推向临床等方面的洞见。最后,我们会花几分钟时间展望一下未来,看看每个公司的未来如何具体规划。

我想先从Yujiro Hata先生开始。Yujiro是IDEAYA公司的首席执行官,他的公司关注“合成致死”领域。阿斯利康2014年获批的Lynparza证实了针对肿瘤DNA损伤修复的“合成致死”疗法的可行性。所以我想问问Yujiro这一领域背后的故事。

专题讨论主持:BioCentury总裁兼首席执行官David Flores先生

Yujiro Hata先生:当你第一次听到精准医疗或个体化治疗这个概念时,你可能不会想到它的首个临床应用会是筛选BRCA突变。现在这是一个大家很了解的领域,但5到7年前,不是这么一回事。几年前,整个行业曾对这个方向一度失去信心。

几年后,随着生物技术的发展,人们开始认识到BRCA和PARP之间的合成致死关系。阿斯利康是第一家推进病人基因筛查的公司,它可以筛查病人是否存在BRCA基因突变。这取得了巨大的成就。

今天我们也有许多公司,诸如TESARO,Medivation,正在这一方向上前进。我们不知道要多少年才能使得病人筛查得到推广,但我猜测, 未来4到5年内,人们可以看到实现的可能。这不是一朝一夕能完成的工作,但我们正走在正确的道路上

David Flores先生:之前,你从事过许多与基因编辑相关的工作,1990年代初,公司,并且研究了果蝇和斑马鱼等不同模式生物。你能说一说,基因编辑如何让你更好地从事现在的工作吗?

Yujiro Hata先生:我认为之所以我们对合成致死机制更有信心,部分原因是 我们现在有了许多更加先进的分子生物学工具。很多癌症的发生与基因变异相关。这些工具的问世,能让我们用更详尽的方法研究这些疾病。

像siRNA敲除、CRISPR这样的技术在两三年前还没有得到大规模的应用,如今,它们已经普遍被实验室、药企和生物技术公司使用。这些大大小小的公司都开始竞相尝试利用这些新的技术工具寻找基因与癌症之间的关系,更加深入地去理解肿瘤遗传学。

IDEAYA公司首席执行官Yujiro Hata先生

David Flores先生:接下来我想问一下Ryan和Keith,对于你们和投资人来说,如何知道一项科学技术已经发展成熟了?

Ryan Watts博士: 我先来回答一下。1991年,人们发现了APP突变在阿兹海默病早期发病中起着作用。不幸的是,过去几年来,许多针对β淀粉样蛋白的抗体,在临床试验中都没有取得理想的成绩。但这些试验也并非一无所获。我们曾找到一个能起到保护作用的APP突变,这从遗传的角度上倒是支持了这一阿兹海默病的发病假说。 但媒体对此的反应往往过于强烈。今天我们在《自然》杂志上发表论文,明天媒体就会报道说“淀粉样蛋白假说得到证实”。但当一些临床试验没有取得成功时,媒体又会报道说“淀粉样蛋白假说是错误的”。

在技术上讲,想要将药物,尤其是 大分子药物递送到中枢神经系统,依然是困难重重。尽管人们对于阿兹海默病的病因研究从九十年代初期就开始了,但限于技术,这个领域的发展一直充满阻碍。所以在过去的5-10年中,我们一直在避免使用大分子药物。

Denali公司首席执行官Ryan Watts博士

此外,导致神经出现退行性变化的基因突变可能有许多,1997年,人们发现了α-Synuclein突变可能会导致帕金森病。1993年,人们发现SOD1基因失活突变可能会导致ALS(肌萎缩性侧索硬化症)。自2008年后,这一数字激增——和阿兹海默病、帕金森病与ALS相关的遗传因素, 从2-4个,已经增加到了30-40个。其中,ALS在过去五年的发展尤其令人振奋。和这项疾病有关的6、7 个直接遗传靶点被发现。现在我们掌握了许多遗传靶点和信号通道,同时还有许多技术工具的进步。所以我们看到,在癌症和免疫疗法之外,越来越多的资金流向了这条支流,并在不断扩大规模。 仅仅是20-30年,我们就在癌症治疗上取得了巨大的成就。如果我们能在阿兹海默病领域做出同等的努力,我相信这些成果也会是巨大的。

David Flores先生:你提到了癌症治疗,这很有意思,因为我们知道,你的团队成员里,不少曾有过癌症新药的研发经历。这对于你们目前的工作有哪些帮助?

Ryan Watts博士:大约一半Denali的员工,最初是从肿瘤部门起步。他们在做的是极为严谨的科学,从肿瘤发生到下游靶点,他们对于机制有着深入的理解。所以我想说 在巨大的投资背后,是严谨的科学。我们知道人类的遗传学在疾病中的作用,也在将肿瘤药物研发中的准则应用到神经系统疾病上去。

David Flores先生:那么Keith,对于Unity来说,怎么知道现在是发展某项技术的合适时机呢?

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